罕见病廉价药难买 众寻“绿色通道”

2018-10-08 08:56来源:南方都市报编辑:梁翠蓉
重症肌无力等治疗药物用量小,企业生产积极性不高,各方期待建罕见病特保政策。

   陈香连住在福建龙岩市一个偏远小山村里,每个月她有一项固定不变的差事儿———坐8-9个小时火车,去直线距离500多公里之外的广州一家三甲医院复诊。说是复诊,陈香连一月一次的奔波更多是为了“配药”。

   陈香连是一名重症肌无力(MyastheniaG ravis,下简称MG )患者。这是一种罕见病,患病率约为1/5000,10万人中只有7 .4个人会发病。该病影响全身的骨骼肌力量,罹患该病的患者刚开始大多会出现眼肌无力,相继出现复视、四肢无力、口齿不清、表情僵硬、吞咽困难等症状,若不能控制病情,则会发展为全身瘫痪、甚至窒息死亡。

   幸运的是,和大多数罕见病不同,重症肌无力虽难以治愈,但有药可医。其中一种名叫“溴吡斯的明”的口服药物,可以帮助患者控制病情,这种药是重症肌无力患者维持正常生活不可或缺的“大力丸”,需要终身服用。

   一项调查显示,85%的中国重症肌无力患者正在使用溴吡斯的明治疗,它被MG患者亲切地唤为“小明”。

   重症肌无力属于罕见病,病人分散在各个角落。市县一级的医院并不能经常遇到MG病人,更不用说社区基层了。再加上国内目前只有一家药厂生产“溴吡斯的明”,买药就成了MG患者生活中的一个难题。

   两年前的一次“断药”事件余波未了,其带来的供应链条洗牌,至今仍影响患者购药。为了维持治疗,不少人到处打听哪里能买到药,有不少人坐火车到邻省的大医院去买药,还有的人只能在网上找病友帮忙开药,再快递寄送。

   由于这些曲折的买药手段,很多患者本能够享受的医保报销政策也便如同“镜中花”一样够不着。

   一名熟悉罕见病保障问题的专家感叹,大众并不熟知“溴吡斯的明”,但它却像是一面镜子,折射出现阶段中国医药卫生改革诸多环节所面临的问题。

   奔波买药

   44岁的重庆人张浩也是重症肌无力患者,患病25年。1993年,张浩第一次出现症状,两眼睁不开。严重的时候,喝口水都会呛到,吃东西咬不动,四肢无力到没法走路,洗澡穿衣不能自主“像瘫痪一样”。

   发病4年后,张浩才在重庆的大医院确诊重症肌无力,开始服用“溴比斯的明”。

   那一年,去重庆还没通高速公路。早上从位于云阳县城的家里出门,走到晚上才能走到重庆市区。

   有一年冬天下大雪,张浩在路上走了将近三天,就为了去市区买一瓶30多元钱的药,来回路上的花费是400多块钱。

   一直到现在,张浩所在的云阳县城都买不到“小明”。“为什么重庆市的大医院有药,在县医院就买不到药呢?”张浩每月大约2瓶的用药需求,都是靠其他省份的病友帮忙开药,再把药快递给他。

   对于溴吡斯的明这种药而言,和每瓶药售价一度高达2.4万的治疗慢粒白血病药物“格列卫”不同,价格并不是直接影响患者药物可及性的最重要原因。影响这些患者用药的首要问题,在于买药困难。

   在2014年之前,每瓶60m g剂量的“小明”零售价在20-30元。2016-2017年,经过几次断药停药,目前有的零售药店一瓶小明的价格涨到了100-200元之间,但大多数能买到药的医院和药店,价格在50-70元之间。

   价格的上涨尚在患者可以接受的范围内,让患者受苦的是过于奔波的买药旅途。

   姜秀莲是山西人。她每个月去一趟西安,一方面找西安的医院复查病情,另一方面也是为了开药,“山西有时候有药有时候没药”。算上其他药物,姜秀莲一个月的药费是600元,但算上往返的车费和住宿费用要花掉1000元。

   根据北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心(下简称爱力关爱中心)的调查,重症肌无力的发病在世界范围内近乎均匀分布,农村、城市也无明显差异,在农村人口占多数的中国,重症肌无力患者中农村患者所占比重更大。

   住在小城镇和农村的患者买药更加困难。和姜秀莲一样,住在福建龙岩的陈香连每个月也要坐火车往返至少十六个小时,去广州的医院复查并配药。

   这几个月,陈香连病情反复,有几次出门晕倒,又住院一段时间,家人不放心她一个人去广州,就陪她一起。出门要是特别累,还要在广州住上一晚。两个人的路费可以买好几瓶药。

   由于处方限制,尽管来回奔波上千公里,但陈香连每次也只能开两瓶药。她不得不每个月都去一次广州。很多患者都有类似遭遇。

   海南的重症肌无力患者陈彪主要是靠病友帮助才解决用药问题。从2011年9月确诊至今,陈彪服药至今也已经整整7年。

   据陈彪讲,在海南想买一瓶溴吡斯的明片特别困难。整个海南只有海南省人民医院“时有时没有”,其他三甲医院没有“溴吡斯的明”供应。除此之外,只有一家零售药店也是“有时有卖、有时没有”。

   “我住在海口,一个人好解决,一个月一瓶的用量。在海南找不到,就找病友帮忙”,陈彪对南都记者说,还有几十个海南重症肌无力患者,住在偏远的农村,网络不发达,已经加入病友群的人有将近60人。他们的用药很难保障,他也经常帮病友找药。

   这些分散在海南各个角落里的患者,如果找不到药,会向陈彪求助。陈彪是爱力关爱中心在海南省的负责义工。相比分散在农村里的病友,他的联系更加广泛,办法也更多。

   缺药根源

   买药变得困难,始于2016-2017年之间的几次“断药事件”。

   国家药监局的查询系统显示,持有溴吡斯的明制剂生产许可的药品生产企业有三家。然而,目前实际进行生产的只有上海中西三维药业有限公司。

   2016年9月,由于部分批次溴吡斯的明片溶出度存在波动,该药品被召回,导致全国药物短缺。到了11月份,企业对外宣称,恢复生产之后,溴吡斯的明市场供应已经恢复正常,但患者向媒体反映购药依然困难。

   来自制药企业一方的判断,持续短缺的原因可能在于短缺风波之后给患者带来的恐慌。恐慌心理可能导致零售点一旦有药就被买走囤积,造成仍然供不应求的局面,而越是如此,囤药情况就更加严重,形成恶性循环。

   2017年6月,还没完全走出短缺阴影的溴吡斯的明又迎来半年后第二次断药。因为上海中西三维药业的生产基地遭遇市政动迁,“小明”又停产了几个月。一直到4个月之后的2017年10月,上海中西三维药业委托自己的子公司中西制药恢复生产。

   用量小,国内企业生产积极性不高,甚至是独家生产,容易出现供应不及时、供应量不足———溴吡斯的明具有诸多“短缺药品”的特点。据有关部门梳理,具有这类特点,存在短缺风险的国内药品有139个。

   2017年,伴随生产调整,上海中西三维药业提升了生产基地的产能,扩大了溴吡斯的明的产量。中西三维药业销售总监李斌6月份曾在北京爱力关爱中心举办的年度大会上称,投入市场的“小明”数量已较此前增长了4倍。

   一位负责广东地区药品销售的工作人员也告诉南都记者,目前广东地区的21个地市都有医院和药店供应溴吡斯的明。

   “情况比2016-2017年断药期间好多了”,爱力关爱中心创始人、负责人清昭告诉南都记者,但是患者购药难的问题并没有完全解决。

   截至2018年9月8日,2018年爱力关爱中心就已经收到了至少76件来自患者的网上反馈,称在所在地买药十分困难。5月份一个月就有38名网友找到爱力反映买药困难。下半年,情况不断好转,到6-8月份三个月加起来有8件。

   爱力关爱中心曾经向企业收集能够稳定供应溴吡斯的明的医院、药店终端,但一些网友仍然向爱力反映名单上的医院也会出现买不到的药的情况。一些患者甚至因此苛责爱力关爱中心,说他们“拿了企业的钱,帮企业说话”。

   相关人士认为,断药事件发生后,药品短缺给药价哄抬提供了空间,利益牵扯其中,全国的溴吡斯的明流通供应网络彻底“洗牌”。这也是为什么,即使当企业恢复生产扩大供应之后,不少患者仍在承受断药事件的“后遗症”。

   正如患者万继华遇到的情况:48岁的M G患者万继华,发病至今已经7年,他生活在呼图壁县,距离乌鲁木齐市大约100公里。每个月,万继华服用2瓶溴吡斯的明片。“以前,在县里的医院可以开药,瓶数没有限制,药店也可以买到。”但现在,万继华只能去乌鲁木齐市的一家三甲医院开药,每次挂号只能开一瓶,当地的县医院没有药。药店虽然有药,但一瓶药物售价是100多元,甚至将近200元。

   在2016年断药事件发生之前,很多县医院也可以买到溴吡斯的明。虽然对于一些患者来说也需要舟车劳顿,但药源供应相当稳定,患者知道哪里可以买到药,心里有底不慌。

   2016年药品断供后,原有市场供应体系被打破,市场出现流动性变化,原有医院、零售点因经销商供应渠道与内部采购需求等因素影响发生变化,导致病友过去习惯购药的网点可能没药了,而某些过去没有销售的网点开始销售。信息不对称,也是导致患者到处找药的一个原因。

   此外,由于我国目前尚缺乏罕见病和“孤儿药”立法,一些地区可能出现因医保药品招标限价低于生产企业成本价而导致“溴吡斯的明片”落标的情况,影响了医院的正常供应。比如,在2015年浙江省就出现溴吡斯的明片落标事件,患者在各大医院均无法开到药。

   后来,在爱力关爱中心与杭州患者努力下,经过与当地医保局沟通协调,溴吡斯的明片,这种早在2009年就已经纳入医保目录甲类的药品,最终以非医保药品的形式进入医院,保障了病友的用药。

   小品种药物的流通困境还在于,因为较常用药用量少,单一药品的供应和取送货均会增加较高成本,所以经销商的发货与终端网点(包括医院药房和药店)采购,往往会和其它药品搭车。“这可能导致一些终端网点不能马上补货。”一些医院对溴吡斯的明的采购量本身就不大,为了保证对住院急需使用患者的供应,所以限制门诊用药的用量。重症肌无力患者配药常常遇到限购2瓶的要求,导致患者为了配药而不断奔波。

   报销困境

   南都记者从中西三维药业获悉,在医院渠道方面,目前全国有295家医院有溴吡斯的明片。其中有98家医院是根据各省历史销售情况结合各省患者情况,与配送商协同保证这些医院的货源。广东已能做到各地市至少一家医院有“小明”供应。

   而在药房渠道上,中西三维药业也启动千家药房拓展计划,目前已完成191家药房(覆盖全国25个省市)的合作,其中156家药房提供邮寄服务,由于是处方药,零售药店需对患者购药需求进行处方验证。

   多个省份将溴吡斯的明列为短缺药特殊处理。比如山东省对“小明”开展了市场撮合,使得山东省内内定点供应溴吡斯的明的医疗机构从原先8家 增 加 到23家,

   每个地市都有一家。

   供应日趋稳定,但患者还面临着报销困境。

   尽管60m g剂型的溴吡斯的明片早在2009年就已经纳入了国家医保甲类目录,也列入了2012年版的《国家基本药物目录》,但患者并不一定能享受到各地的医保报销政策。

   一名家住陕南某小县城的重症肌无力患者称,她每个月都要到100公里外的西安去买药,一次限购三瓶,“虽然‘小明’纳入了医保,但很多地方只有住院才能报销,如果是门诊开药,凡未纳入门诊名录的地区,能够报销的费用很低,甚至为零。”

   爱力关爱中心的负责人清昭告诉南都记者,对于门诊患者而言,需要一个地方将重症肌无力纳入当地的门诊医保名录(包括慢性病、特殊病或大病任一种),用药才能报销;如果一个地方没有把重症肌无力这一病种纳入门诊医保,则即使“小明”已经在医保目录当中,也无济于事。

   一位医保专家解释,一种药品纳入了目录后,同时还要满足相关业务准入,药品使用才能报销。门诊大病或者特殊病种,就是一种业务准入,是否符合适应症用药、医师处方的限制、定点医疗机构和药店,这些都是医保的准入限制。

   重症肌无力患者如果平时根据复查情况按时按量服药,可以减少危重症情况发生,如果危重症发生了,就需要住院治疗。一旦危急情况发生后住院,有的时候医生还会开具更适合急症患者的丙球、血浆置换、免疫抑制剂等药物。丙球也进入了国家医保目录,但因为价格高昂,很多医院考虑到药占比,会限制使用不给开药,一些急救患者仍需自费购药。

   此外,由于医保“两定”的限制,患者只有在定点医疗机构或者定点药店买药才能享受医保,在互联网上买药更是没有医保政策支持,这也让不少患者执念于到医院去配药。

   一位病友感叹,目前对于门诊的报销政策似乎有点“本末倒置”,一个患者如果通过医保支持,可以做到按时按量服药,提高用药依从性,减少重症发生,这本身不仅有益于患者的健康,也可以减少因为不必要住院带来的医疗费用。

   持续关注罕见病领域的青岛市社会保障研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任刘军帅认为,对于像重症肌无力这类有药可医的罕见病,保障治疗的第一步就是保障用药,“可治性罕见病的保障模式可以着重采取‘以药代病’,推动重症肌无力救助,应该从可治疗向可保障治疗进化。”

   但是,医保政策的制定者要考虑医保基金的可持续性,这让他们对于提高医保待遇上,往往采取更为谨慎的态度。

   今年5月,由国家卫生健康委等五部门牵头发布了第一份官方国家版“罕见病目录”,121种罕见疾病位列其中,包括全身型重症肌无力。相关各方正期待,各部委联动解决罕见病的医疗保障问题,建立罕见病特殊保障政策。

   但是,一位熟悉罕见病问题的专家注意到,会签这一文件的五个中央政府部门(国家卫健委、科技部、工信部、药监局和中医药管理局)中,少了一个关键部门——— 负责医疗保险政策制定的部门。

   “互联网+”的犹疑

   蔡霞是在长沙上大学时查出患有重症肌无力的,毕业后她回到了老家———山东的一座县级市。老家任何一家医院都没有这个药,蔡霞只能委托亲友到青岛医科大学附属医院购买“小明”,“从我家到那里来回要50块钱的车费,每次只能开一两瓶药”。

   繁琐的过程和无谓的成本让蔡霞开始尝试在网上买药。在提供了详细病情信息,接受药师线上回访后,她成功在一家传统连锁药店开设的网上药店买到“小明”。

   此后数年,蔡霞坚持在同一家网上药店买药,一直到2016年的“断药”事件,网上药店也受波及。当生产供应恢复后,蔡霞没能在那家药店的网购页面上继续见到“小明”,直到今天。

   “我不清楚为什么会出现这样的情况,允许‘小明’销售对我们患者来说是件非常方便的事情”,已经来北京工作的蔡霞不再需要网购“小明”,但她想不明白为什么她不能了。

   蔡霞并不知道,按照有关政策,作为处方药的“小明”从来就没被允许在网上销售。自从1998年,上海第一医药商店开办了国内首家网上药店后,网售处方药便迎来了其一波三折的命运,在经过多次征求意见的左右摇摆“翻烧饼”之后,至今仍生存在政策与现实的裂隙中。

   因为政策不明朗,一方面医保政策无法配套;另一方面,不少患者也担心从网上买药不够安全,而宁愿选择托病友从其他医院代购。

   今年4月,国务院办公厅发布了《关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》明确规定“医师掌握患者病历资料后,可以为部分常见病、慢性病患者在线开具处方。在线开具的处方必须有医师电子签名,经药师审核后,医疗机构、药品经营企业可委托符合条件的第三方机构配送。”

   随后,有国家卫健委主导发布的《互联网医院管理办法(试行)》中第18条规定,医疗机构开展互联网诊疗活动,应当严格遵守《处方管理办法》等处方管理规定。在线开具的处方必须有医师电子签名,经药师审核后,再委托第三方机构配送。

   一位熟悉政策制定的专家向南都记者分析,“这是非常高的要求,可以说,这些要求真正落实,目前没有一家在线诊疗平台可以真正做到。”

   负责药品监管的国家药监局前后两次因为相关政策仍在制定,婉拒了南都记者的采访请求;而药品互联网流通企业也表示相关问题仍然十分敏感。

   对于重症肌无力患者来说,能通过互联网订购药品,然后通过物流配送,直接送货到家门口,这样的药品流通模式,将为他们减少购药之苦。

   利用互联网工具方便患者购药,国内已经有公司在探索这一领域。今年5月,跨国制药企业葛兰素史克(G SK )和京东医药签署了战略合作谅解备忘录,启动了一个名为“来点”的智能物联网医疗项目。

   此前,一个患有肺动脉高压的患者每个月都要坐车去医院看诊和买药。而很多时间,他长途跋涉一趟只是为了补药。

   肺动脉高压是一种心肺血管罕见病,被称为“心血管中的癌症”。患者往往出现呼吸困难、气短、乏力、头晕和蓝嘴唇的症状。

   在来点项目的设想里,这些住在偏远地区、活动不便的肺动脉高压患者只需要在家轻按一下一个U盘大小的按钮设备,随后就可以由药店“送药上门”。

   京东医药方面告诉南都记者,这项服务“不属于网售处方药”。京东医药将合作医院的处方信息注入来点设备,由线下的药房进行药品配送,不涉及网络销售。

   这让重症肌无力患者十分眼馋。谈起有关部门正在完善的网售处方药政策,北京爱力关爱中心负责人清昭对南都记者说,“特别特别希望有一天药能直接送到病友家里”。

   用量小,国内企业生产积极性不高,甚至是独家生产,容易出现供应不及时、供应量不足———溴吡斯的明具有诸多“短缺药品”的特点。据有关部门梳理,具有这类特点,存在短缺风险的国内药品有139个。

   今年5月,由国家卫生健康委等五部门牵头发布了第一份官方国家版“罕见病目录”,121种罕见疾病位列其中,包括全身型重症肌无力。相关各方正期待,各部委联动解决罕见病的医疗保障问题,建立罕见病特殊保障政策。

   (注:陈彪、蔡霞为化名)

   采写:南都记者 吴斌 余毅菁

   实习生 张胜坡 鄢敏 纪秋敏 周如意

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